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- ItemAnálise de decisão multicritério (MCDA) na tomada de decisão para o tratamento da atrofia muscular espinhal tipo-1 no Brasil(Instituto Nacional de Cardiologia, 2024)Introdução: A Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 é uma doença ultrarrara e grave que afeta crianças antes dos 6 meses de idade devido a uma mutação genética. Sem tratamento, a expectativa de vida é inferior a 2 anos. Existem três opções terapêuticas disponíveis (nusinersena, risdiplam e onasemnogeno abeparvoveque), mas a decisão de tratamento enfrenta desafios devido à falta de evidência robusta, aos altos custos dos medicamentos, às limitações dos métodos convencionais de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) e a ausência de um limiar de custo-efetividade definido para doenças ultrarraras no Brasil. Neste sentido, a análise de decisão multicritério (MCDA) que consiste em um conjunto de métodos e abordagens com o propósito de auxiliar as tomadas de decisões complexas que exigem a análise simultânea de diversos critérios, explicitando a importância relativa a cada critério sob a perspectiva individual do avaliador ou de um grupo de avaliadores, pode se destacar para lidar com esse tipo de desafio. Objetivos: Realizar uma MCDA com o intuito de desenvolver uma estrutura conceitual (framework) de valor para recomendar o melhor tratamento no Brasil para pacientes diagnosticados com AME tipo I até os 6 meses de idade. Método: O método de MCDA utilizado foi o MACBETH, envolvendo uma revisão de literatura, seleção de participantes representativos e realização de uma conferência de decisão para validação dos critérios, definição dos pesos para cada critério e discussão das preferências até alcançar um consenso. Foram realizadas análises de sensibilidade e robustez para garantir a confiabilidade dos resultados. Resultados: Baseados no framework de valor construído pudemos observar no modelo que os critérios de eficácia, como ausência de ventilação mecânica permanente, aumento da resposta motora e regime de tratamento, receberam uma ponderação significativa, superior a 75% em conjunto, enquanto o custo total do tratamento teve uma ponderação menor, abaixo de 15%. Os resultados do modelo indicaram que o onasemnogeno abeparvoveque foi a opção com maior valor global com 83,10 pontos, seguido pelo risdiplam, com 51,59 pontos, e nusinersena, com 28,58 pontos, para o tratamento da AME tipo 1. Conclusões: A MCDA demonstrou ser uma ferramenta valiosa na ATS de doenças ultrarraras, permitindo a ponderação de evidências e preferências dos stakeholders envolvidos na tomada de decisão. Além disso, a inclusão de representantes de associações de pacientes na tomada de decisão foi validada, representando uma inovação nos modelos de ATS. Os critérios utilizados neste estudo têm potencial de aplicação em outras condições ultrarraras, aumentando a generalidade do modelo proposto. Palavras-chave: MCDA, ATS, doenças raras, AME tipo-1
- ItemCusto-efetividade do PET-CT para detectação de metástases em portadores de carcinoma espinocelular de cavidade oral(Instituto Nacional de Cardiologia, 2024)Introdução: O carcinoma espinocelular (CEC) oral constitui um grave problema de saúde pública, tendo em vista a sua manifestação inicial silenciosa e a barreira econômica que limitam o acesso à assistência, dificultando o diagnóstico precoce e contribuindo para as altas taxas de metástase e recidiva. O diagnóstico é confirmado por biópsia, seguido pelo estadiamento. Técnicas de imagem como TC de pescoço + TC de tórax, RM de pescoço + TC de tórax e PET-CT são usadas para detectar metástases. Objetivos: Realizar uma avaliação econômica do uso PET-CT na detecção de metástases cervicais e sistêmicas provenientes de CEC oral, em comparação com as condutas clínicas TC de pescoço + TC de tórax e RM de pescoço + TC de tórax. Método: Foi realizada uma análise de custo-efetividade com um modelo de árvore de decisão, considerando o horizonte temporal de um ano, sem desconto. Para o modelo, os custos diretos foram estimados e o desfecho foi o diagnóstico correto de pacientes com CEC oral. Resultados: O PET-CT mostrou custo incremental de R$ 1.994, efetividade incremental de 0,17 e Razão de Custo-Efetividade Incremental de R$ 11.672,83 para cada diagnóstico correto, se apresentado como uma estratégia não dominada. A conduta médica RM de pescoço + TC de tórax apresentou uma RCEI de R$ - 10.834,20 para cada diagnóstico correto, se caracterizando como uma estratégia dominada. Conclusões: O PET-CT para detecção de metástases cervicais e à distância originária de CEC oral é mais efetivo e possui maior custo agregado do que as condutas clínicas TC de pescoço + TC de tórax e RM de pescoço +TC de tórax.
- ItemA Systematic Review and a Meta-Analysis of the Yellow Fever Vaccine in the Elderly Population(Vaccines, 2022)We conducted a systematic review and a meta-analysis to assess the risk of serious adverse events in the elderly after yellow fever vaccination compared to the non-elderly population. We searched multiple databases and grey literature, and we selected research without language and publication date restrictions. Studies were analyzed in a descriptive way and meta-analyzed and expressed in terms of prevalence ratio and risk ratio with a 95% confidence interval, depending on the degree of heterogeneity found. A total of 18 studies were included and 11 were meta-analyzed. The results obtained through the meta-analysis showed a risk of serious adverse events after yellow fever vaccination three times higher for the elderly when compared to the non-elderly popula- tion and five times higher for persons > 70 years. In relation to adverse event types, viscerotropic disease associated with the yellow fever vaccine had a risk that was six times higher when com- pared to the population < 60 years. The evidence found supports that the vaccine indication in individuals > 60 years of age should be based on a careful analysis of individual benefit-risk assess- ments. The results found suggest a higher risk of events for individuals > 70 years, especially for viscerotropic and neurotropic disease associated with YFV contraindicating the use of the YFV in this age group.
- ItemYellow fever vaccine safety in immunocompromised individuals: a systematic review and meta-analysis(Journal of Travel Medicine, 2023)Background: Yellow fever (YF) is an arbovirus with variable severity, including severe forms with high mor- tality. The vaccination is the most effective measure to protect against the disease. Non-serious and serious adverse events have been described in immunocompromised individuals, but previous studies have failed to demonstrate this association. This systematic review assessed the risk of adverse events after YF vaccination in immunocompromised individuals compared with its use in non-immunocompromised individuals. Methods: A search was conducted in the MEDLINE, LILACS, EMBASE, SCOPUS, DARE, Toxiline, Web of Science and grey literature databases for publications until February 2021. Randomized and quasi-randomized clinical trials and observational studies that included immunocompromised participants (individuals with HIV infection, organ transplants, with cancer, who used immunosuppressive drugs for rheumatologic diseases and those on immunosuppressive therapy for other diseases) were selected. The methodological quality of observational or non-randomized studies was assessed by the ROBINS-I tool. Two meta-analyses were performed, proportion and risk factor analyses, to identify the summary measure of relative risk (RR) in the studies that had variables suitable for combination. Results: Twenty-five studies were included, most with risk of bias classified as critical. Thirteen studies had enough data to carry out the proposed meta-analyses. Seven studies without a comparator group had their results aggregated in the proportion meta-analysis, identifying an 8.5% [95% confidence interval (CI) 0.07–21.8] risk of immunocompromised individuals presenting adverse events after vaccination. Six cohort studies were combined, with an RR of 1.00 (95% CI 0.78–1.29). Subgroup analysis was performed according to the aetiology of immunosuppression and was also unable to identify an increased risk of adverse events following vaccination. Conclusions: It is not possible to affirm that immunocompromised individuals, regardless of aetiology, have a higher risk of adverse events after receiving the YF vaccine.
- ItemCusto-utilidade do teste genético comparado ao rastreio clínico nos familiares do probando com cardiomiopatia hipertrófica na perspectiva do Sistema Único de Saúde(Instituto Nacional de Cardiologia, 2024)Introdução: A cardiomiopatia hipertrófica (CMPH) é uma doença genética do músculo cardíaco com prevalência estimada em 0,2% na população geral e com padrão de herança autossômica dominante. Esta doença com apresentação heterogênea é a causa mais frequente de morte súbita em jovens. Diretrizes internacionais recomendam o rastreio periódico dos familiares de pacientes com CMPH para diagnóstico precoce da doença e estratificação do risco de morte súbita. O teste genético pode desempenhar um papel fundamental nesse processo, identificando os familiares com mutação, que necessitam de rastreio clínico periódico, e os familiares sem mutação, que podem receber alta do rastreio. No entanto, no Brasil, a avaliação genética não está incorporada ao Sistema Único de Saúde. Objetivo: Este estudo visa estimar a custo-utilidade do teste genético associado ao rastreio clínico periódico, em comparação ao rastreio clínico padrão, em familiares de pacientes com CMPH. Além disso, objetiva identificar e valorar os recursos para os testes genéticos de primeira e segunda geração, e comparar os recursos de saúde utilizados em cada estratégia. Método: Foi desenvolvido um modelo de árvore de decisão acoplado a um modelo de Markov para analisar uma coorte hipotética de familiares de pacientes com CMPH, iniciando o seguimento aos 8 anos de idade, com acompanhamento ao longo de 50 anos, na perspectiva do Sistema Único de Saúde. Os parâmetros do modelo foram baseados em revisões rápidas da literatura e consultas a especialistas. Os custos relacionados aos testes genéticos foram estimados por microcusteio na perspectiva de um hospital federal. Foram realizadas análises de sensibilidade determinística e probabilística. Resultados: Foi evidenciada uma economia potencial de recursos em saúde, sendo estimado a realização de 17,62 (17,03-18,17) rastreios clínicos nos familiares do grupo intervenção em comparação com 22,23 (22,18-22,28) nos familiares do grupo prática atual, pois com a inclusão do teste genético, cerca de 20% dos familiares foram liberados do rastreio clínico periódico, evitando a realização de aproximadamente 9,23 (10,30-8,22) consultas e 4,62 (5,15-4,11) ecocardiogramas transtorácicos e eletrocardiogramas por familiar testado. Os custos dos testes genéticos de primeira e segunda geração foram estimados em R$ 414,73 e R$1.545,36, respectivamente. A estratégia com teste genético foi considerada dominante, com maior efetividade incremental (0,84 QALY) e uma economia potencial de R$ 613,69 por familiar. Na análise de sensibilidade, as utilidades foram os parâmetros com maior impacto na razão de custo-efetividade incremental. Na análise probabilística, 74% das simulações ficaram no quadrante inferior direito (mais barato e efetivo). Conclusão: O estudo evidencia que o rastreio clínico dos familiares de pacientes com CMPH, quando orientado pelo teste genético, promove uma economia financeira e de recursos, o que pode contribuir para um sistema de saúde mais eficiente. Palavras-Chave: Análise de Custo-Efetividade; Cardiomiopatia Hipertrófica; Doenças Genéticas Inatas; Testes Genéticos; Programas de Triagem Diagnóstica.