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- ItemAnálise de decisão multicritério (MCDA) na tomada de decisão para o tratamento da atrofia muscular espinhal tipo-1 no Brasil(Instituto Nacional de Cardiologia, 2024)Introdução: A Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 é uma doença ultrarrara e grave que afeta crianças antes dos 6 meses de idade devido a uma mutação genética. Sem tratamento, a expectativa de vida é inferior a 2 anos. Existem três opções terapêuticas disponíveis (nusinersena, risdiplam e onasemnogeno abeparvoveque), mas a decisão de tratamento enfrenta desafios devido à falta de evidência robusta, aos altos custos dos medicamentos, às limitações dos métodos convencionais de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) e a ausência de um limiar de custo-efetividade definido para doenças ultrarraras no Brasil. Neste sentido, a análise de decisão multicritério (MCDA) que consiste em um conjunto de métodos e abordagens com o propósito de auxiliar as tomadas de decisões complexas que exigem a análise simultânea de diversos critérios, explicitando a importância relativa a cada critério sob a perspectiva individual do avaliador ou de um grupo de avaliadores, pode se destacar para lidar com esse tipo de desafio. Objetivos: Realizar uma MCDA com o intuito de desenvolver uma estrutura conceitual (framework) de valor para recomendar o melhor tratamento no Brasil para pacientes diagnosticados com AME tipo I até os 6 meses de idade. Método: O método de MCDA utilizado foi o MACBETH, envolvendo uma revisão de literatura, seleção de participantes representativos e realização de uma conferência de decisão para validação dos critérios, definição dos pesos para cada critério e discussão das preferências até alcançar um consenso. Foram realizadas análises de sensibilidade e robustez para garantir a confiabilidade dos resultados. Resultados: Baseados no framework de valor construído pudemos observar no modelo que os critérios de eficácia, como ausência de ventilação mecânica permanente, aumento da resposta motora e regime de tratamento, receberam uma ponderação significativa, superior a 75% em conjunto, enquanto o custo total do tratamento teve uma ponderação menor, abaixo de 15%. Os resultados do modelo indicaram que o onasemnogeno abeparvoveque foi a opção com maior valor global com 83,10 pontos, seguido pelo risdiplam, com 51,59 pontos, e nusinersena, com 28,58 pontos, para o tratamento da AME tipo 1. Conclusões: A MCDA demonstrou ser uma ferramenta valiosa na ATS de doenças ultrarraras, permitindo a ponderação de evidências e preferências dos stakeholders envolvidos na tomada de decisão. Além disso, a inclusão de representantes de associações de pacientes na tomada de decisão foi validada, representando uma inovação nos modelos de ATS. Os critérios utilizados neste estudo têm potencial de aplicação em outras condições ultrarraras, aumentando a generalidade do modelo proposto. Palavras-chave: MCDA, ATS, doenças raras, AME tipo-1
- ItemCusto-efetividade do PET-CT para detectação de metástases em portadores de carcinoma espinocelular de cavidade oral(Instituto Nacional de Cardiologia, 2024)Introdução: O carcinoma espinocelular (CEC) oral constitui um grave problema de saúde pública, tendo em vista a sua manifestação inicial silenciosa e a barreira econômica que limitam o acesso à assistência, dificultando o diagnóstico precoce e contribuindo para as altas taxas de metástase e recidiva. O diagnóstico é confirmado por biópsia, seguido pelo estadiamento. Técnicas de imagem como TC de pescoço + TC de tórax, RM de pescoço + TC de tórax e PET-CT são usadas para detectar metástases. Objetivos: Realizar uma avaliação econômica do uso PET-CT na detecção de metástases cervicais e sistêmicas provenientes de CEC oral, em comparação com as condutas clínicas TC de pescoço + TC de tórax e RM de pescoço + TC de tórax. Método: Foi realizada uma análise de custo-efetividade com um modelo de árvore de decisão, considerando o horizonte temporal de um ano, sem desconto. Para o modelo, os custos diretos foram estimados e o desfecho foi o diagnóstico correto de pacientes com CEC oral. Resultados: O PET-CT mostrou custo incremental de R$ 1.994, efetividade incremental de 0,17 e Razão de Custo-Efetividade Incremental de R$ 11.672,83 para cada diagnóstico correto, se apresentado como uma estratégia não dominada. A conduta médica RM de pescoço + TC de tórax apresentou uma RCEI de R$ - 10.834,20 para cada diagnóstico correto, se caracterizando como uma estratégia dominada. Conclusões: O PET-CT para detecção de metástases cervicais e à distância originária de CEC oral é mais efetivo e possui maior custo agregado do que as condutas clínicas TC de pescoço + TC de tórax e RM de pescoço +TC de tórax.
- ItemCusto-utilidade do teste genético comparado ao rastreio clínico nos familiares do probando com cardiomiopatia hipertrófica na perspectiva do Sistema Único de Saúde(Instituto Nacional de Cardiologia, 2024)Introdução: A cardiomiopatia hipertrófica (CMPH) é uma doença genética do músculo cardíaco com prevalência estimada em 0,2% na população geral e com padrão de herança autossômica dominante. Esta doença com apresentação heterogênea é a causa mais frequente de morte súbita em jovens. Diretrizes internacionais recomendam o rastreio periódico dos familiares de pacientes com CMPH para diagnóstico precoce da doença e estratificação do risco de morte súbita. O teste genético pode desempenhar um papel fundamental nesse processo, identificando os familiares com mutação, que necessitam de rastreio clínico periódico, e os familiares sem mutação, que podem receber alta do rastreio. No entanto, no Brasil, a avaliação genética não está incorporada ao Sistema Único de Saúde. Objetivo: Este estudo visa estimar a custo-utilidade do teste genético associado ao rastreio clínico periódico, em comparação ao rastreio clínico padrão, em familiares de pacientes com CMPH. Além disso, objetiva identificar e valorar os recursos para os testes genéticos de primeira e segunda geração, e comparar os recursos de saúde utilizados em cada estratégia. Método: Foi desenvolvido um modelo de árvore de decisão acoplado a um modelo de Markov para analisar uma coorte hipotética de familiares de pacientes com CMPH, iniciando o seguimento aos 8 anos de idade, com acompanhamento ao longo de 50 anos, na perspectiva do Sistema Único de Saúde. Os parâmetros do modelo foram baseados em revisões rápidas da literatura e consultas a especialistas. Os custos relacionados aos testes genéticos foram estimados por microcusteio na perspectiva de um hospital federal. Foram realizadas análises de sensibilidade determinística e probabilística. Resultados: Foi evidenciada uma economia potencial de recursos em saúde, sendo estimado a realização de 17,62 (17,03-18,17) rastreios clínicos nos familiares do grupo intervenção em comparação com 22,23 (22,18-22,28) nos familiares do grupo prática atual, pois com a inclusão do teste genético, cerca de 20% dos familiares foram liberados do rastreio clínico periódico, evitando a realização de aproximadamente 9,23 (10,30-8,22) consultas e 4,62 (5,15-4,11) ecocardiogramas transtorácicos e eletrocardiogramas por familiar testado. Os custos dos testes genéticos de primeira e segunda geração foram estimados em R$ 414,73 e R$1.545,36, respectivamente. A estratégia com teste genético foi considerada dominante, com maior efetividade incremental (0,84 QALY) e uma economia potencial de R$ 613,69 por familiar. Na análise de sensibilidade, as utilidades foram os parâmetros com maior impacto na razão de custo-efetividade incremental. Na análise probabilística, 74% das simulações ficaram no quadrante inferior direito (mais barato e efetivo). Conclusão: O estudo evidencia que o rastreio clínico dos familiares de pacientes com CMPH, quando orientado pelo teste genético, promove uma economia financeira e de recursos, o que pode contribuir para um sistema de saúde mais eficiente. Palavras-Chave: Análise de Custo-Efetividade; Cardiomiopatia Hipertrófica; Doenças Genéticas Inatas; Testes Genéticos; Programas de Triagem Diagnóstica.
- ItemAnálise de custo-efetividade da colonoscopia com inteligência artifical versus colonoscopia convencional na detecção de pólipos adenomatosos e prevenção do câncer colorretal: uma avaliação econômica sob perspectiva do SUS(Instituto Nacional de Cardiologia, 2023)Introdução: O câncer colorretal é uma das principais causas de morbidade e mortalidade em todo o mundo. No Brasil, estima-se que ocorrerão cerca de 46 mil novos casos de câncer colorretal entre 2023 e 2025. Estima-se que cerca de um quarto dos casos resultam de diagnósticos falso negativos. A colonoscopia auxiliada por inteligência artificial melhora a taxa de detecção de adenomas, sendo uma importante estratégia para a redução de novo casos. Analisamos a relação de custo- efetividade da colonoscopia auxiliada por inteligência artificial versus colonoscopia padrão (convencional) e nenhuma intervenção, adotando a perspectiva do SUS como pagador. Métodos: Aplicando simulação de Monte Carlo, um modelo de árvore de decisão com três alternativas e horizonte de 1 ano foi usado para estimar os ganhos incrementais para 10.000 colonoscopias em pacientes de risco médio. Utilizamos custos relacionados aos procedimentos de diagnóstico, análise laboratorial e de tratamento, referentes a gastos da União, Estados e Municípios. Os dados de acurácia e probabilidades foram obtidos na literatura médica disponíveis publicamente nas bases de dados. Realizamos análises de sensibilidade determinística e probabilística para avaliar o impacto das incertezas no modelo. Os resultados foram anos de vida ajustados pela qualidade (QALY) ganhos. O limiar de custo-efetividade utilizado foi de 1 PIB per capta de R$40.000,00. Resultados: Os ganhos de QALY com a inteligência artificial, convencional e sem rastreamento foram 0,8310, 0,8337 e 0,8076, respectivamente. Os custos por colonoscopia para IA e CV foram R$1.636,33 e R$2.189,86. O custo sem rastreamento foi de R$2.504,14. A relação custo-efetividade da IA foi dominante para custo e equivalente para QALY em relação a CV. A alternativa sem rastreamento foi dominada. A análise de sensibilidade determinística indicou que as alternativas do modelo são sensíveis ao custo. A análise de sensibilidade probabilística mostrou que a IA foi mais custo-efetiva, com melhor custo por QALY. Conclusão: A colonoscopia com inteligência artificial é uma estratégia dominante e mais eficiente, considerando pacientes adultos de risco médio. Palavras-chave: Inteligência artificial, Neoplasias colorretais, Análise de custo- efetividade.
- ItemTratamento da esclerose múltipla remitente recorrente: fronteira de eficiência para medicamentos aprovados no Brasil(Instituto Nacional de Cardiologia, 2023)Introdução: Estima-se que a esclerose múltipla, uma doença neurodegenerativa, acometa cerca de 40.000 brasileiros. Diversos medicamentos são utilizados para seu tratamento, sendo normalmente realizado de forma escalonada, por meio de linhas terapêuticas de menor para maior eficácia. Novas abordagens terapêuticas, indicando o uso de medicamentos considerados mais eficazes já nos primeiros sintomas da doença, podem modificar o modo como se trata a esclerose múltipla remitente recorrente (EMRR) no Brasil. Objetivos: O objetivo desse estudo foi realizar uma análise econômica de custo- utilidade, outra de benefício líquido e uma fronteira de eficiência para todos os medicamentos aprovados na ANVISA, utilizados no tratamento da EMRR. Método: Uma revisão rápida da literatura foi realizada buscando dados primários de taxa anualizada de surtos (ARR) e progressão da incapacidade sustentada por seis meses (CDP6). Uma metanálise em rede foi realizada comparando os múltiplos tratamentos com base na ARR e CDP6. Um modelo de custo-utilidade, de ciclo anual e horizonte temporal de vida toda, foi construído para a realização das análises econômicas. Resultados: Um total de 33 estudos foi incluído com dados de 15 medicamentos (betainterferonas, acetato de glatirâmer, teriflunomida, fumarato de dimetila, fingolimode, natalizumabe, alentuzumabe, cladribina, ofatumumabe e ocrelizumabe). Os estudos foram considerados, em sua maioria, com baixo risco de viés e baixa heterogeneidade, mas uma variada qualidade de evidência. Os resultados de hazard ratio das metanálises da ARR e CDP6, foram utilizados para a construção do modelo econômico. Na análise de custo-utilidade, todas as estratégias foram consideradas dominadas pelo medicamento com menor custo (teriflunomida) e pelo mais efetivo (alentuzumabe). A teriflunomida apresentou o maior benefício líquido monetário e em saúde, seguido por fumarato de dimetila e alentuzumabe. Na análise de sensibilidade determinística o alentuzumabe foi o medicamento dominante em 78% das simulações. Na probabilística, a maioria dos medicamentos apresentou uma razão de custo- efetividade incremental (ICER) abaixo do limiar de custo-efetividade (R$ 40.000,00/QALY) em mais de 90% das simulações, com exceção do glatirâmer 20 e do ocrelizumabe. Uma fronteira de eficiência foi estabelecida entre a teriflunomida e o alentuzumabe, estratégias não dominadas, com um ICER de R$ 55.705,05/QALY. Com base na fronteira gerada, foi estimada, para a maioria dos outros medicamentos, uma necessidade de redução de preço de mais de 75%, de modo que fossem considerados custo-efetivos. Conclusões: A fronteira da eficiência realizada utilizou uma análise do tratamento para EMRR por meio da abordagem de tratamento intensivo precoce, com todos os medicamentos aprovados disponíveis na primeira linha de tratamento. Essa tem sido uma forma estudada para tratar a EMRR, com potencial impacto positivo, a longo prazo, reduzindo a progressão acelerada da doença. Na hipótese de que essa abordagem seja considerada no sistema de saúde público e privado no Brasil, qualquer novo medicamento precisará se adequar aos parâmetros da fronteira estabelecida, podendo ser considerada um marco para a definição de custo-utilidade em EMRR. Palavras-chave: Esclerose Múltipla Recidivante-Remitente; Metanálise em Rede; Análise de Custo-Utilidade