Análise de decisão multicritério (MCDA) na tomada de decisão para o tratamento da atrofia muscular espinhal tipo-1 no Brasil
Análise de decisão multicritério (MCDA) na tomada de decisão para o tratamento da atrofia muscular espinhal tipo-1 no Brasil
| dc.contributor.author | Komegae, Evilin Naname | |
| dc.date.accessioned | 2025-02-10T13:52:45Z | |
| dc.date.available | 2025-02-10T13:52:45Z | |
| dc.date.issued | 2024 | |
| dc.description.abstract | Introdução: A Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 é uma doença ultrarrara e grave que afeta crianças antes dos 6 meses de idade devido a uma mutação genética. Sem tratamento, a expectativa de vida é inferior a 2 anos. Existem três opções terapêuticas disponíveis (nusinersena, risdiplam e onasemnogeno abeparvoveque), mas a decisão de tratamento enfrenta desafios devido à falta de evidência robusta, aos altos custos dos medicamentos, às limitações dos métodos convencionais de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) e a ausência de um limiar de custo-efetividade definido para doenças ultrarraras no Brasil. Neste sentido, a análise de decisão multicritério (MCDA) que consiste em um conjunto de métodos e abordagens com o propósito de auxiliar as tomadas de decisões complexas que exigem a análise simultânea de diversos critérios, explicitando a importância relativa a cada critério sob a perspectiva individual do avaliador ou de um grupo de avaliadores, pode se destacar para lidar com esse tipo de desafio. Objetivos: Realizar uma MCDA com o intuito de desenvolver uma estrutura conceitual (framework) de valor para recomendar o melhor tratamento no Brasil para pacientes diagnosticados com AME tipo I até os 6 meses de idade. Método: O método de MCDA utilizado foi o MACBETH, envolvendo uma revisão de literatura, seleção de participantes representativos e realização de uma conferência de decisão para validação dos critérios, definição dos pesos para cada critério e discussão das preferências até alcançar um consenso. Foram realizadas análises de sensibilidade e robustez para garantir a confiabilidade dos resultados. Resultados: Baseados no framework de valor construído pudemos observar no modelo que os critérios de eficácia, como ausência de ventilação mecânica permanente, aumento da resposta motora e regime de tratamento, receberam uma ponderação significativa, superior a 75% em conjunto, enquanto o custo total do tratamento teve uma ponderação menor, abaixo de 15%. Os resultados do modelo indicaram que o onasemnogeno abeparvoveque foi a opção com maior valor global com 83,10 pontos, seguido pelo risdiplam, com 51,59 pontos, e nusinersena, com 28,58 pontos, para o tratamento da AME tipo 1. Conclusões: A MCDA demonstrou ser uma ferramenta valiosa na ATS de doenças ultrarraras, permitindo a ponderação de evidências e preferências dos stakeholders envolvidos na tomada de decisão. Além disso, a inclusão de representantes de associações de pacientes na tomada de decisão foi validada, representando uma inovação nos modelos de ATS. Os critérios utilizados neste estudo têm potencial de aplicação em outras condições ultrarraras, aumentando a generalidade do modelo proposto. Palavras-chave: MCDA, ATS, doenças raras, AME tipo-1 | pt_br |
| dc.description.abstract | Introduction: Spinal Muscular Atrophy (SMA) type 1 is an ultra-rare and severe disease that affects infants before 6 months of age due to a genetic mutation. Without treatment, life expectancy is less than 2 years. There are three available therapeutic options (nusinersen, risdiplam, and onasemnogene abeparvovec), but treatment decisions face challenges due to lack of robust evidence, high drug costs, limitations of conventional Health Technology Assessment (HTA) methods, and the absence of a defined cost-effectiveness threshold for ultra-rare diseases in Brazil. In this context, multicriteria decision analysis (MCDA), which consists of a set of methods and approaches aimed at assisting complex decision-making processes that require simultaneous analysis of multiple criteria, explicitly stating the relative importance of each criterion from the perspective of individual evaluators or a group of evaluators, can stand out in addressing such challenges. Objectives: Perform MCDA to develop a value framework to recommend the best treatment in Brazil for patients diagnosed with SMA type 1 up to 6 months of age. Method: The MCDA method used was MACBETH, involving a literature review, selection of representative participants, and conducting a decision conference to validate criteria, define weights for each criterion, and discuss preferences until consensus was reached. Sensitivity and robustness analyses were performed to ensure the reliability of the results. Results: Based on the constructed value framework, in the model we observed that efficacy criteria such as absence of permanent mechanical ventilation, increased motor response, and route of administration received significant weights, over 75% together, while the total treatment cost had a lower weight, below 15%. Model results indicated that onasemnogene abeparvovec was the option with the highest overall value at 83.10 points, followed by risdiplam at 51.59 points, and nusinersen at 28.58 points, for treating SMA type 1. Conclusions: MCDA proved to be a valuable tool in the HTA of ultra-rare diseases, allowing for the weighting of evidence and preferences of stakeholders involved in decision-making. Furthermore, the inclusion of patient association representatives in decision-making was validated, representing an innovation in HTA models. The criteria used in this study have potential application in other ultra-rare conditions, increasing the generality of the proposed model. Keywords: MCDA, HTA, rare diseases, SMA type 1 | en |
| dc.identifier.citation | Komegae EN. Análise de decisão multicritério (MCDA) na tomada de decisão para o tratamento da atrofia muscular espinhal tipo-1 no Brasil . Rio de Janeiro. dissertação [Mestrado Profiossional em Avaliação de Tecnologias em Saúde] Instituto Nacional de Cardiologia - INC; 2024. | |
| dc.identifier.uri | https://dspace.inc.saude.gov.br/handle/123456789/821 | |
| dc.language.iso | pt | |
| dc.publisher | Instituto Nacional de Cardiologia | |
| dc.subject | Análise de Decisão Multicritério | pt_br |
| dc.subject | Avaliação de Tecnologias em Saúde | pt_br |
| dc.subject | Doenças raras | pt_br |
| dc.subject | AME tipo-1 | pt_br |
| dc.subject | Multicriteria Decision Analysis | en |
| dc.subject | Health Technology Assessment | en |
| dc.subject | Rare diseases | en |
| dc.subject | SMA type 1 | en |
| dc.title | Análise de decisão multicritério (MCDA) na tomada de decisão para o tratamento da atrofia muscular espinhal tipo-1 no Brasil | pt_br |
| dc.type | Dissertação | pt_br |