Comunicação breve: Revisão sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 1

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dc.contributor.authorBorges, Stéfani Sousa
dc.contributor.authorFernandes, Brígida Dias
dc.contributor.authorKrug, Bárbara Corrêa
dc.contributor.authorRodrigues, Fernanda d’Athayde
dc.contributor.authorCirilo, Hérica Núbia Cardoso
dc.contributor.authorProbst, Livia Fernandes
dc.contributor.authorZimmermann, Ivan Ricardo
dc.date.accessioned2024-11-11T17:16:28Z
dc.date.available2024-11-11T17:16:28Z
dc.date.issued2022
dc.description.abstractObjetivo: Avaliar as evidências de eficácia e segurança do onasemnogeno abepar- voveque no tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1. Método: Foi conduzida uma revisão sistemática da literatura, conforme protocolo aprovado previamente. Resultados: Três estudos foram selecionados, START, STR1VE e STR1VE-EU, com alto risco de viés e certeza da evidência de muito baixa qualidade. Foram reportadas sobrevida global de 91 a 100%, sobrevida livre de ventilação mecânica de 39 a 82% e eventos adversos relacionados ao tratamento em 25 a 73% dos pacientes. Conclusões: É incerto o real benefício do onasemnogeno abeparvoveque e desafia- dora a tomada de decisão para sua incorporação no Sistema Único de Saúde.
dc.description.abstractObjectives: To evaluate the evidence of efficacy and safety of onasemnogene abeparvovec for treating spinal muscular atrophy type 1. Method: A systematic review of the literature was conducted, according to a previously approved protocol. Results: Three studies were selected, START, STR1VE and STR1VE-EU, with high risk of bias and certainty of very low quality evidence. Overall survival of 91 to 100%, mechanical ventilation-free survival of 39 to 82% and treatment-related adverse events in 25 to 73% of patients were reported. Conclusions: The real benefit of onasemnogene abeparvovec is uncertain and the decision-making process for its incorporation into the Brazilian Unified Health System (SUS) is challenging.en
dc.identifier.citationSousa Borges, S., Dias Fernandes, B., Corrêa Krug, B., d’Athayde Rodrigues, F., Cardoso Cirilo, H. N., Fernandes Probst, L., & Zimmermann, I. R. (2023). Comunicação breve: Revisão Sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1. JORNAL DE ASSISTÊNCIA FARMACÊUTICA E FARMACOECONOMIA, 7(4). doi: 10.22563/2525-7323.2023.v7.n.4.p.19-23
dc.identifier.otherDOI: 10.22563/2525-7323.2023
dc.identifier.urihttps://dspace.inc.saude.gov.br/handle/123456789/586
dc.language.isopt
dc.publisherJornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia
dc.subjectonasemnogeno abeparvovequept
dc.subjectatrofia muscular espinalpt
dc.subjectdoenças neuromuscularespt
dc.subjectonasemnogene abeparvovecen
dc.subjectspinal muscular atrophyen
dc.subjectneuromuscular diseasesen
dc.titleComunicação breve: Revisão sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 1
dc.title.alternativeShort communication: Efficacy and safety systematic review of onasemnogeno abeparvoveque for treating patients with spinal muscle atrophy type 1en
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