Comunicação breve: Revisão sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 1
Comunicação breve: Revisão sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal tipo 1
Data
2022
Autores
Borges, Stéfani Sousa
Fernandes, Brígida Dias
Krug, Bárbara Corrêa
Rodrigues, Fernanda d’Athayde
Cirilo, Hérica Núbia Cardoso
Probst, Livia Fernandes
Zimmermann, Ivan Ricardo
Journal Title
Journal ISSN
Volume Title
Publisher
Jornal de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia
Resumo
Objetivo: Avaliar as evidências de eficácia e segurança do onasemnogeno abepar-
voveque no tratamento da atrofia muscular espinhal tipo 1. Método: Foi conduzida
uma revisão sistemática da literatura, conforme protocolo aprovado previamente.
Resultados: Três estudos foram selecionados, START, STR1VE e STR1VE-EU, com
alto risco de viés e certeza da evidência de muito baixa qualidade. Foram reportadas
sobrevida global de 91 a 100%, sobrevida livre de ventilação mecânica de 39 a
82% e eventos adversos relacionados ao tratamento em 25 a 73% dos pacientes.
Conclusões: É incerto o real benefício do onasemnogeno abeparvoveque e desafia-
dora a tomada de decisão para sua incorporação no Sistema Único de Saúde.
Objectives: To evaluate the evidence of efficacy and safety of onasemnogene abeparvovec for treating spinal muscular atrophy type 1. Method: A systematic review of the literature was conducted, according to a previously approved protocol. Results: Three studies were selected, START, STR1VE and STR1VE-EU, with high risk of bias and certainty of very low quality evidence. Overall survival of 91 to 100%, mechanical ventilation-free survival of 39 to 82% and treatment-related adverse events in 25 to 73% of patients were reported. Conclusions: The real benefit of onasemnogene abeparvovec is uncertain and the decision-making process for its incorporation into the Brazilian Unified Health System (SUS) is challenging.
Objectives: To evaluate the evidence of efficacy and safety of onasemnogene abeparvovec for treating spinal muscular atrophy type 1. Method: A systematic review of the literature was conducted, according to a previously approved protocol. Results: Three studies were selected, START, STR1VE and STR1VE-EU, with high risk of bias and certainty of very low quality evidence. Overall survival of 91 to 100%, mechanical ventilation-free survival of 39 to 82% and treatment-related adverse events in 25 to 73% of patients were reported. Conclusions: The real benefit of onasemnogene abeparvovec is uncertain and the decision-making process for its incorporation into the Brazilian Unified Health System (SUS) is challenging.
Description
Palavras-chave
onasemnogeno abeparvoveque, atrofia muscular espinal, doenças neuromusculares, onasemnogene abeparvovec, spinal muscular atrophy, neuromuscular diseases
Citação
Sousa Borges, S., Dias Fernandes, B., Corrêa Krug, B., d’Athayde Rodrigues, F., Cardoso Cirilo, H. N., Fernandes Probst, L., & Zimmermann, I. R. (2023). Comunicação breve: Revisão Sistemática da eficácia e segurança do onasemnogeno abeparvoveque para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1. JORNAL DE ASSISTÊNCIA FARMACÊUTICA E FARMACOECONOMIA, 7(4). doi: 10.22563/2525-7323.2023.v7.n.4.p.19-23