Estratégias de avaliação de tecnologias em saúde para medicamentos em doenças raras: uma revisão rápida de escopo
Estratégias de avaliação de tecnologias em saúde para medicamentos em doenças raras: uma revisão rápida de escopo
Data
2022
Autores
Nascimento, Lyon Richardson da Silva
Journal Title
Journal ISSN
Volume Title
Publisher
Instituto Nacional de Cardiologia
Resumo
Introdução: A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) engloba saberes e métodos para balizar cientificamente a decisão dos gestores na adoção de tecnologias em saúde. Considera evidências referentes aos benefícios clínicos, perfil epidemiológico, inovação, custo-efetividade, considerações éticas e de equidade no seu processo de avaliação. No campo de avaliação de medicamentos em doenças raras, é desafiador o trabalho da ATS dada a baixa disponibilidade de evidências e o alto custo das tecnologias envolvidas. Objetivo: Analisar as estratégias disponíveis de avaliação das demandas de incorporação de medicamentos para o tratamento de doenças raras em sistemas de saúde. Métodos: Foi realizada uma revisão rápida com busca estruturada na base de dados Medline (via PubMed), Cochrane Library e Health Systems Evidence. Incluíram-se estudos sobre estratégias de avaliação de medicamentos utilizados para tratamento de doenças raras. Adicionalmente, também foram realizadas buscas nas Agências de ATS dos seguintes países: Brasil, Austrália, Nova Zelândia, Canadá, Reino Unido, França, Estados Unidos e Alemanha. A síntese dos resultados foi qualitativa com o agrupamento nos grandes em eixos temáticos: Segurança e efetividade, Custo-efetividade, Impacto Orçamentário e Perspectiva da sociedade. Resultados: Foram identificadas 267 publicações, sendo 16 selecionadas das bases de dados indexadas e 7 da literatura cinzenta. Os estudos analisados descrevem estratégias dos processos de ATS para o grupo de medicamentos em doenças raras. Nos documentos e sites das agências pesquisadas a definição de limiares de pagamento, criação de comitês e definição de critérios específicos para tratativa da temática, foram as considerações específicas identificadas. Dentre outras ações identificadas, cabe destacar a definição de critérios específicos para o caso das doenças raras e os incentivos para produção de evidências. Conclusões: A adoção de critérios específicos harmonizada com ao atual modelo de ATS é um possível caminho a ser seguido no contexto dos medicamentos para doenças raras. Concomitante a isso, abordagens conjuntas entre países, no sentido de incentivo a pesquisa, e a criação de comitês específicos para tratativa do tema nas agência de ATS complementariam as ações na direção da consolidação desse trabalho.
Introduction: Health Technology Assessment (HTA) encompasses knowledge and methods to scientifically determine the decision of managers to adopt health technologies. It considers evidence regarding clinical benefits, epidemiological profile, innovation, cost-effectiveness, ethical and equity considerations in its evaluation process. In the field of evaluation of medicines in rare diseases, the work of HTA is challenging given the low availability of evidence and the high cost of the technologies involved. Objective: To analyze the available strategies to evaluate the demands of incorporation of medicines for the treatment of rare diseases in health systems. Methods: A quick review was performed with a structured search in the Medline (via Pubmed), Cochrane Library and Health Systems Evidence databases. Studies on evaluation strategies for medicines used to treat rare diseases were included. In addition, searches were also carried out in the ATS Agencies of the following countries: Brazil, Australia, New Zealand, Canada, the United Kingdom, France, the United States and Germany. The synthesis of the results was qualitative with the grouping of the main ones in thematic axes: Security and effectiveness, Cost-effectiveness, Budget Impact and Perspective of society. Results: 267 publications were identified, of which 16 were selected from the indexed databases and 7 from the grey literature. The studies analyzed describe strategies of HTA processes for the group of medicines in rare diseases. In the documents and websites of the agencies researched the definition of payment thresholds, creation of committees and definition of specific criteria for dealing with the subject, were the specific considerations identified. Among other actions identified, it is worth highlighting the definition of specific criteria for rare diseases and incentives to produce evidence. Conclusions: The adoption of specific criteria harmonised with the current HTA model is a possible path to be followed in the context of orphan drugs. Concomitant to this, joint approaches between countries, in the sense of encouraging research, and the creation of specific committees to deal with the theme in the HTA agencies complement the actions in the direction of the consolidation of this work.
Introduction: Health Technology Assessment (HTA) encompasses knowledge and methods to scientifically determine the decision of managers to adopt health technologies. It considers evidence regarding clinical benefits, epidemiological profile, innovation, cost-effectiveness, ethical and equity considerations in its evaluation process. In the field of evaluation of medicines in rare diseases, the work of HTA is challenging given the low availability of evidence and the high cost of the technologies involved. Objective: To analyze the available strategies to evaluate the demands of incorporation of medicines for the treatment of rare diseases in health systems. Methods: A quick review was performed with a structured search in the Medline (via Pubmed), Cochrane Library and Health Systems Evidence databases. Studies on evaluation strategies for medicines used to treat rare diseases were included. In addition, searches were also carried out in the ATS Agencies of the following countries: Brazil, Australia, New Zealand, Canada, the United Kingdom, France, the United States and Germany. The synthesis of the results was qualitative with the grouping of the main ones in thematic axes: Security and effectiveness, Cost-effectiveness, Budget Impact and Perspective of society. Results: 267 publications were identified, of which 16 were selected from the indexed databases and 7 from the grey literature. The studies analyzed describe strategies of HTA processes for the group of medicines in rare diseases. In the documents and websites of the agencies researched the definition of payment thresholds, creation of committees and definition of specific criteria for dealing with the subject, were the specific considerations identified. Among other actions identified, it is worth highlighting the definition of specific criteria for rare diseases and incentives to produce evidence. Conclusions: The adoption of specific criteria harmonised with the current HTA model is a possible path to be followed in the context of orphan drugs. Concomitant to this, joint approaches between countries, in the sense of encouraging research, and the creation of specific committees to deal with the theme in the HTA agencies complement the actions in the direction of the consolidation of this work.
Description
Palavras-chave
Health Technology Assessment, Orphan Drugs, Rare Disease, Avaliação de Tecnologias em Saúde, Medicamentos órfãos, Doença rara
Citação
Nascimento LRS. Estratégias de avaliação de tecnologias em saúde para medicamentos em doenças raras: uma revisão rápida de escopo. Dissertação [Mestrado em Avaliação de Tecnologias em Saúde]. Instituto Nacional de Cardiologia; 2022.