Statements about hemophilia A in Brazil: an expert Delphi panel
Statements about hemophilia A in Brazil: an expert Delphi panel
Data
2022
Autores
Magliano, Carlos Alberto da Silva
Pereira, Ana Carolina Padula Ribeiro
Fernandes, Roberta Arinelli
Sato-Kwabara, Yukie
Loze, Priscilla Magalhães
Carlos, Nayara da Silva
Mata, Verónica Elizabeth
Journal Title
Journal ISSN
Volume Title
Publisher
Jornal Brasileiro de Economia da Saúde
Resumo
Objective: Understanding unmet needs related to hemophilia A management in Brazil is critical
for supporting decision-making. Methods: A modified Delphi consensus panel was conducted.
Hematologists with extensive experience treating hemophilia in the Brazilian Public Health
System were invited to answer questions regarding indicators of severe hemophilia prophylaxis
effectiveness, emicizumab treatment indications, and bypassing agents used to reduce bleeding
in patients with inhibitors, immune tolerance induction (ITI) use, and adherence. The consensus
was defined as ≥75% of votes in Round 1 or using a 5-point Likert-type scale (1 = strongly disagree,
2 = disagree, 3 = neither agree nor disagree, 4 = agree, and 5 = strongly agree) in Round 2, which
included questions not reaching minimum cut-off in the first step. Results: Nine expert panelists
with extensive experience in the Brazilian Public Health System participated. The panel reached an
agreement on recommendations about prophylaxis, bleeding treatment patterns, and bleeding
sites. From patients’ perspectives, venous access and infusion frequency were the most significant
barriers to improving patient treatment. According to most experts, emicizumab will not replace
ITI or long-term factor VIII therapy. Still, emicizumab was thought to be a good therapeutic option
for patients with difficult venous access, patients requiring central venous access, in the presence
of inhibitors, or patients experiencing infusion-related pain. Conclusion: The information gleaned
from this study may be helpful to both decision-makers and those in charge of developing healthcare
economic models for the treatment of hemophilia A in Brazil.
Objetivo: É fundamental entender as necessidades não atendidas relacionadas ao manejo da he- mofilia A no Brasil. Métodos: Foi conduzido um painel Delphi modificado. Foram convidados he- matologistas com vasta experiência no tratamento de hemofilia no SUS para responder a perguntas sobre indicadores de eficácia da profilaxia, indicações de tratamento com emicizumabe, uso de agentes de bypass, uso de indução de tolerância imunológica (ITI) e adesão. O consenso foi de- finido como ≥75% dos votos na rodada 1 ou usando uma escala do tipo Likert de 5 pontos (1 = discordo totalmente, 2 = discordo, 3 = não concordo nem discordo, 4 = concordo e 5 = concordo totalmente) na segunda rodada, que incluiu questões que não atingiram o corte mínimo na primei- ra etapa. Resultados: Nove especialistas participaram e houve consenso sobre recomendações para profilaxia, padrões de tratamento de sangramento e locais de sangramento. O acesso venoso e a frequência da infusão foram identificados como as barreiras mais significativas para melhorar o tratamento do paciente. De acordo com a maioria, emicizumabe não substituirá a ITI ou tratamen- to com fator VIII de longo prazo. Emicizumabe foi considerado uma boa opção terapêutica para pacientes com difícil acesso venoso, pacientes que precisam de acesso venoso central, na presença de inibidores ou em pacientes com queixas de dor relacionada à infusão. Conclusão: As informa- ções e consensos obtidos neste estudo podem ser úteis tanto para os tomadores de decisão quanto para os responsáveis pelo desenvolvimento de modelos econômicos de saúde para o tratamento da hemofilia A no Brasil.
Objetivo: É fundamental entender as necessidades não atendidas relacionadas ao manejo da he- mofilia A no Brasil. Métodos: Foi conduzido um painel Delphi modificado. Foram convidados he- matologistas com vasta experiência no tratamento de hemofilia no SUS para responder a perguntas sobre indicadores de eficácia da profilaxia, indicações de tratamento com emicizumabe, uso de agentes de bypass, uso de indução de tolerância imunológica (ITI) e adesão. O consenso foi de- finido como ≥75% dos votos na rodada 1 ou usando uma escala do tipo Likert de 5 pontos (1 = discordo totalmente, 2 = discordo, 3 = não concordo nem discordo, 4 = concordo e 5 = concordo totalmente) na segunda rodada, que incluiu questões que não atingiram o corte mínimo na primei- ra etapa. Resultados: Nove especialistas participaram e houve consenso sobre recomendações para profilaxia, padrões de tratamento de sangramento e locais de sangramento. O acesso venoso e a frequência da infusão foram identificados como as barreiras mais significativas para melhorar o tratamento do paciente. De acordo com a maioria, emicizumabe não substituirá a ITI ou tratamen- to com fator VIII de longo prazo. Emicizumabe foi considerado uma boa opção terapêutica para pacientes com difícil acesso venoso, pacientes que precisam de acesso venoso central, na presença de inibidores ou em pacientes com queixas de dor relacionada à infusão. Conclusão: As informa- ções e consensos obtidos neste estudo podem ser úteis tanto para os tomadores de decisão quanto para os responsáveis pelo desenvolvimento de modelos econômicos de saúde para o tratamento da hemofilia A no Brasil.
Description
Palavras-chave
hemofilia A, painel Delphi, emicizumabe, hemophilia A, Delphi panel, emicizumab
Citação
Magliano, C. A., Pereira, A. C., Fernandes, R., Sato-Kuwabara, Y., Loze, P., Carlos, N., & Mata, V. (2022). Consensos em hemofilia A no Brasil: painel Delphi de especialistas. JBES - Jornal Brasileiro De Economia Da Saúde, 14(1), 96–103. https://doi.org/10.21115/JBES.v14.n1.p96-103